2020年11月27日，国家药监局和海南省政府在海南省博鳌召开工作座谈会暨临床真实世界数据应用试点工作领导小组第二次（扩大）会议，共同商议推进海南自贸港药械监管创新和高质量发展大计。海南省省长沈晓明、国家药监局局长焦红出席会议。

会议指出，海南建设自由贸易港，是习近平总书记亲自谋划、亲自部署、亲自推动的改革开放重大举措，推进博鳌乐城国际医疗旅游先行区建设和发展，在海南自贸港探索创新药品医疗器械监管制度，对深入推进药品医疗器械审评审批制度改革、更好地满足人民群众使用高水平药械需求具有重要意义。

前期，国家药监局与海南省政府通力合作，在推进临床急需药品医疗器械进口政策实施，提高国际先进药械可及性方面推出了一系列创新举措。其中，在海南开展临床真实世界数据应用试点作为国家药监局药品监管科学行动计划的重要组成部分，积极推进数据收集方案、药品医疗器械指导原则的制定，确定了试点品种的审评审批路径，并已有试点品种首次使用临床真实世界证据获批上市，为创新药品医疗器械监管模式提供了宝贵的经验。

会议就进一步创新药械监管制度、深化临床真实世界数据应用试点、打造药械真实世界研究国际平台等方面进行了深入研讨。

会议认为，下一步，一是要全面落实临床真实世界数据试点工作方案，继续完善相关证据规则和数据收集、分析和应用，争取更多的产品获批上市，同时要做好临床急需使用药品医疗器械在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区使用的监督管理，着力打造权威的全球领先的药品医疗器械真实世界研究平台。二是要强化配套，巩固和完善与海南自由贸易港发展相适应的药品监管体制，加快审评审批、监测评价等技术支撑机构建设，保证药品监管能力满足海南自由贸易港药品安全监管、开展真实世界数据研究和促进药品医疗器械产业高质量发展的需要。三是要守住底线，全面落实药品安全属地管理责任，推动建立药品安全地方“党政同责”，继续抓好新冠肺炎疫情常态化防控工作，持续强化对疫情防控药品、医疗器械的质量监管。

会议期间，国家药监局和海南省人民政府共同为海南省真实世界数据研究院挂牌“国家药品监督管理局药品医疗器械监管科学研究基地”。该基地将发挥博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需使用药械和真实世界数据资源优势，在真实世界研究方面重点发力，进一步推动真实世界证据用于药品医疗器械注册和监管决策，并在打造具有国际先进水平的真实世界数据研究平台中发挥重要作用。

海南省副省长沈丹阳，国家局副局长徐景和，海南省和国家局相关部门负责同志参加会议。　　

在海南期间，焦红实地调研了乐城国际医疗旅游先行区药品监管工作。

为配合推进项目建设，广州海博特医药科技有限公司积极响应政策东风，经过一个月的筹划，已在11月23日派出先遣人员正式入驻乐城先行区。海博特人员入驻后积极与先行区内医疗机构接洽，在先行区管理局的指导帮助下，探索真实世界研究的开展路径，力争将自身在中医药方面的丰富资源引入先行区，快速打造出区内首个中医药真实世界研究案例，实现先行区行政管理机构、医疗机构和海博特的三方共赢！

广州海博特医药科技有限公司成立于2009年，是一家助力医药研发高效成果化的CRO公司，专注于提供创新药/械各期临床试验及上市后临床再评价技术服务，华南地区临床CRO龙头企业。全国合作过的三甲医院有1200余家，并且与广东省多地区社区、基层医院有良好合作关系，数量达5000余家，为海博特开展创新药/械及中成药真实世界研究提供了有力保障。

 

附件 1 ：博鳌乐城先行区推动临床真实世界数据应用试点落地

附件

2020年11月11日，广东省家庭医生协会会长、广州市大湾区中医药真实世界研究中心主任吴育雄，广东省家庭医生协会副会长、广州市大湾区中医药真实世界研究中心副主任、广州海博特医药科技有限公司总经理王帅帅，广州中医药大学第一附属医院韦品清教授前往海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局进行座谈交流，乐城先行区管理局局长顾刚、乐城医疗药品监督管理局常务副局长李丽静、乐城管理局招商处副处长代晓龙及范幽雅出席座谈会，并就合作项目、技术攻关、项目开发、战略布局等方面进行了深入的探讨与交流。在热烈友好的氛围中，双方就有关合作方向达成了广泛共识。

乐城先行区政策叠加优势凸显，

迎来了大好发展机遇

 

回顾乐城的发展，2013年，国务院正式批复设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，并给予九项政策支持（又称“国九条”），允许先行区进口、使用尚未在国内获批的新药、器械与设备。至2019年，四部委联合发布《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》，进一步放宽政策。“国九条”的4个特许——特许医疗、特许经营、特许研究、特许国际交流，是乐城在政策方面的先天优势。

近期，国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）的通告(2020年第1号)》，也为乐城先行区的发展提供了契机。明确提出，如果经过评价，存在适用的高质量真实世界数据，且通过设计良好的观察性研究形成的真实世界证据科学充分，也可与药品监管部门沟通，申请直接作为支持产品上市的依据。这无疑为药企的新药开发、药品适应症拓展等工作又开辟了一条通道。

 

由此，乐城先行区在医疗方面，会有两个趋势：一是境外上市药械可在乐城先行区使用，如此便可截流每年60万出国治疗病人中一部分。二是这些药械在乐城先行区使用可以收集到真实世界证据，从而申请中国上市许可。那么，乐城便是境外药械进入中国市场的绿色通道，可吸引跨国药械生产企业在乐城设立研发中心和销售中心。

 

另外，从《关于促进中医药在海南自由贸易港传承创新发展的实施意见》中，也可以看到海南省政府在发展中医药产业方面的宏伟构想。意见明确指出，允许省内医疗机构院内中药制剂按规定在全省医疗机构调剂使用，争取国内医疗机构中药制剂能够在海南省调剂使用。

据悉，乐城先行区正在开展临床真实世界数据应用试点工作，加快推动临床真实世界数据应用落地。希望利用这个契机，吸引全国的中药院内制剂来乐城先行区开展真实世界研究以获得真实世界证据申报国药准字号。如果政策能迅速落地实施，海南便会借医药实现腾飞。

精准转诊病人，实现无缝对接

 

如今，乐城先行区万事俱备，只欠病人。因此，首先要解决的问题是如何获得病人。

 

广东省家庭医生协会（以下简称协会）是由广东省卫生和计划生育委员会、广东省社会组织管理局批准成立的公益性组织。一直致力于提高基层医生的诊疗能力、提高基层医疗机构的服务能力。为此，协会引进了全球最权威的临床决策支持系统“BMJ临床实践（BP）”，开发了给基层医疗机构使用的全科医生系统。该系统把由英国医学杂志出版集团（BMJ）与中华医学会联合推出的中文版最佳临床实践（BP）和广东省中医医院编写的中医知识库深度结构化嵌入到医生的诊疗行为中，为医生提供临床决策支持。同时，系统还有在线转诊功能，帮助基层医生把他们治不了的病人转诊到各大医院，也提供国际（日本、德国和美国）转诊医疗服务。

 

广州市大湾区中医药真实世界研究中心（以下简称真研中心）脱胎于广东省家庭医生协会，是全国首个基于家庭医生开展真实世界研究（RWS）的专业机构。真研中心充分利用家庭医生随访方便、网络覆盖面广的特点，可以快速而又低成本地收集到足够数量符合研究方案要求经过深度随访的临床案例。同时，又由于大量的基层医疗机构在体制外，他们可以自主采购药品，因此，这部分医生参加真实世界研究，可以提高他们对药品的认知度和忠诚度，开展真实世界研究的过程就是一个药品的推广过程。真研中心自主开发了全科医生系统，系统放在云端供全国的基层医生免费使用，已经有4万多个基层医疗基构用户（其中广东省14000多个），有望在2021年底发展到50万家。

据了解，乐城先行区医院目前的患者主要以转诊和预约为主，但由于医学知识的高度专业性和快速发展性，一般来说，病人或是首诊的基层医生并不知道所患疾病在当下最好的治疗方案是什么，并不了解乐城先行区医院里是否有先进的药品（或器械）能为病人提供更适合的治疗方案，病人主动去乐城先行区求医的概率较低。为此，真研中心将在医生端（包括广大的基层医生和等级医院的专科医生）持续发力。

 

从基层医生端来看，由于基层医生身处熟人社会，随访方便，医患信任度高，真研中心将在全科医生系统上为乐城的医院开设一个介绍专栏，建立起沟通渠道，让基层医生了解乐城先行区医院里的优质医疗资源，及时与乐城先行区医院联系，帮助患者迅速转诊，做到转诊环节无缝衔接，而后恢复期患者又可以回到基层进行康复治疗。

 

从等级医院的专科医生来看，大多数专科医生都面临着科研压力。协会从2015年开始，评选每一年度的《岭南名医录》，已经有7000多名广东省内医生成功入选，具有高度权威性和影响力。协会可以很方便地邀请这些名医担纲开展乐城先行区药械的真实世界研究项目，而要完成基于大数据的真实世界研究项目需要数以万计的病人入组，而随着项目的开展，也将吸引众多的外地患者前来就医。

助力药品和器械开展真实世界研究，

加速推进研发上市

 

基层医生和参与真研项目的专科医生解决了病人来源问题，但产生高质量的真实世界证据，还需要完整、准确和可用的真实世界数据。众所周知，只有高质量的真实世界数据（RWD）才能成为境外药械申报国内上市许可的真实世界证据（RWE）。

境外药械在乐城先行区开展真实世界研究时，面临着难以获得足够数量经过深度随访的临床案例的问题，一个合格的真研项目对真实世界数据必须有两个基本要求，一是需要大样本量，二是每一个案例都要进行长时间临床观察和随访。而在乐城先行区医院里的每一个病人都有可能面临异地随访的问题，难度大、成本高，几乎很难实现。

 

全科医生系统及其庞大的基层医生用户为此提供了一个很好的解决方案。在上文中提到病人主要来源于基层医生和参与真研项目的专科医生转诊。第一种情况，如果是基层医生转诊的病人就不存在随访问题，病人在乐城先行区的医院治疗后，回到家里康复，只需要把全科医生系统和乐城先行区医院的HIS系统进行数据对接，基层医生即可获得病人的病历数据和随访表格，方便快速地完成一个完整的真实世界研究案例。其次，如果是由参与真研项目的专科医生转诊的病人也可以如此操作，把乐城先行区医院出院的病人交给真研中心，通过全科医生系统筛选，选择就近的基层医生做后续的康复治疗和随访，从而快速又低成本地获得足够数量符合研究方案要求的临床案例。

合作开发院内制剂，

促进中医药产业化发展

 

国务院在2016年发布《中医药发展战略规划纲要（2016—2030年）》，鼓励基于经典名方、医疗机构中药制剂等的中药新药研发。至2020年1月，国家药监局发2020年一号公告，才明确用真实世界证据作为中医药研究和审评的依据，为中药院内制剂变成国药准字号提供了路径，这也是发展中医药产业最好的办法。

 

基于中药院内制剂用真实世界研究的方法开发新药是个新生事物，国家药监局也在摸索中，目前尚无成熟的经验可借鉴。据了解，政策红利的持续释放，激发了医药产业的整体活力，但新进企业想布局产业，却不知如何下手。而国家药监局把临床真实世界数据应用试点工作放在海南，为乐城先行区抢占了医疗健康产业的发展先机。同时，《关于促进中医药在海南自由贸易港传承创新发展的实施意见》的发布更是为乐城先行区提供了发展新契机，该意见明确中药院内制剂可全省调剂使用，并争取国内医疗机构中药制剂能够在海南省调剂使用。如此，便把政策红利无限扩大。

中药院内制剂开展RWS，只有获得高质量的RWD才能成为申报国药准字号所需要的RWE。依现有的院内制剂管理办法，院内制剂只能在本院使用，全省调剂也只限于紧密型医联体和医共体，几乎很难实现。而限于本院使用的中药院内制剂开展RWS就会出现两个致命问题，一是案例数太少，二是等级医院医生由于随访不便而很难为患者提供足够的随访服务。于是，便无法获得真研项目所需要的足够数量经过深度随访的临床案例。依托乐城先行区关于院内制剂全省调剂使用的政策优势，加上大量的基层医生参与真研项目，将快速而又低成本地帮助中药院内制剂获得开展真实世界研究所需的大量临床案例，解决中药上市瓶颈。

 

 

 

真研中心为乐城先行区医疗产业赋能

 

通过交流，顾局长对吴会长关于双方医疗产业合作前景的见解表示高度认可，并表示，希望和真研中心合作把有价值的中药院内制剂筛选出来，吸引全国院内制剂的研发落地乐城，带动乐城先行区新一轮发展。

 

据了解，为推进项目从概念走向落地，目前，协会合作公司广州海博特医药科技有限公司已经派员工进驻博鳌，负责协调推进项目建设，为项目落地提供全方位的保障。广州海博特医药科技有限公司成立于2009年，是一家助力医药研发高效成果化的CRO公司，专注于提供创新药/械各期临床试验及上市后临床再评价技术服务，华南地区临床CRO龙头企业。全国合作过的三甲医院有1200余家，并且与广东省多地区社区、基层医院有良好合作关系，数量达5000余家，为海博特开展创新药/械及中成药真实世界研究提供了有力保障。

接下来，双方将按照讨论内容，完善相关规划，明确具体细节，推进各项工作有效落地。希望双方先行先试，积极探索，利用全科医生系统遍布全国的基层医生用户网络，为乐城先行区的医院转诊大量的病源，为开展真实世界研究的境外药械快速而低成本地获得大量经过深度随访的临床案例，吸引全国中药院内制剂的开发落地乐城先行区，助推海南医药产业实现腾飞。