由中山大学公共卫生学院教授、原国际生物统计学会中国组负责人方积乾教授主讲的真实世界研究系列课程（第四期）“临床试验与真实世界证据相结合——范例解读”培训11月25日在广州黄花岗科技园顺利举行。广州市创新药物临床试验服务中心、广州黄花岗科技园创业服务中心支持，广州市大湾区中医药真实世界研究中心、广州海博特医药科技有限公司共同承办。

来自中山大学附属第一医院、中山大学附属第三医院、广东省人民医院、广东省中医院、广州中医药大学第一附属医院、广州医科大学附属第二医院、广州中医药大学、中山大学、暨南大学等医院、高校和企业的专家，临床医生、高校教授等参加了本次培训。

图：培训会现场座无虚席

会上，方教授介绍了监管科学的发展轨迹，随机对照试验(RCT)历经半个世纪，为新药开发立下汗马功劳，甚至成为各界心目中神圣的统计学设计，但它无法解决所有的临床研究问题，因此根据真实世界研究(RWS)视角下的真实世界证据(RWE)得到了迅速发展。方教授罗列了基于真实世界的临床试验得到新药审评的若干范例，强调真实世界证据(RWE)需要符合监管部门要求，并指出随机对照临床试验的科学性毋庸置疑，如今再度推崇真实世界研究乃时代的进步，真实世界证据(RWE)与随机对照试验(RCT)相结合是一种新策略，加快新药审评审批，最终造福广大患者。

图：会上方教授倾囊相授

图：各学者踊跃提问

随后，广州海博特医药科技有限公司刘鹏技术总监带来了“真实世界研究赋能中医药产业发展”的主题分享。报告中科普了什么是真实世界研究（RWS），什么样的数据才能称为真实世界证据（RWE），对比了真实世界研究（RWS）和随机对照临床试验（RCT）方法论和介绍了真实世界研究国内外的现状，面临的机遇与挑战，解读国家真实世界研究的相关政策，分享了研究案例成果和试验设计方案。

图：海博特刘鹏技术总监带来主题分享

真实世界研究从1992年正式提出其概念，至今已近三十年。医疗大数据与互联网时代的到来不仅促进了真实世界研究的发展，同时也为医药发展提供了新的思路与方法。随着技术的进步和临床试验更加标准化和成熟化，未来真实世界证据的应用范围会更广。在临床方面，它可以被应用于整个诊疗过程，包括疾病诊断和预后，也包括预防；在药物开发方面，对新适应症相关的试验，真实世界研究也有应用价值；在医保政策制定方面，比如说在考量实际医疗环境下药品或器械使用所产生的成本问题与使用效果等信息时，也将起到重要作用。

可以说，真实世界研究为中药研发上市打开了“一扇窗”，有效助力提升我国新药研发的安全性与有效性、缩短新药研发周期、降低研发成本，提升国民健康水平和总体生活满意度。现阶段，医院、医药企业、医保部门、监管部门正充分发挥各自的优势，不断加强合作。以国家深化新药审评审批制度改革为契机，以中医药院内制剂为突破口，真实世界研究成为化解制约我国中药上市研发瓶颈的有效途径，并在行业内产生积极的“蝴蝶效应”。期待未来真实世界研究与随机临床试验能更好地相结合，为探索临床研发的新范式带来更多启发与思考！