2024年9月18日,国家卫健委等三部门联合印发《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》(下称“《管理办法》”)。此前,该政策于2021年在北京等4省份试行,并于2022年将试点拓展到全国12个省份。
随着《管理办法》正式版的出台,IT有望在未来发挥更大的作用。下面,笔者将带您解读为什么说IIT研究是药企研发的完美公式。
一、IIT研究基本概念
IIT(Investigator-Initiated Trial)研究,是指由研究者申请发起的对已上市的药品、医疗器械或诊断试剂等开展的临床研究。IIT研究不以药品、医疗器械(含体外诊断试剂)等产品注册为目的的,研究疾病的诊断、治疗、康复、预后、病因、预防及健康维护等活动。
表:IIT研究与IST研究的区别

二、IIT研究对于药企研发的优势
1、研究方向与临床需求的契合度
l 更贴近实际临床问题:医生在临床实践中能敏锐地发现未被满足的临床需求和现有治疗手段的局限性,能为药企提供更具针对性的研发思路,提高药物的市场适应性。
l 挖掘潜在的药物新用途:医生在临床实践中可能会发现药物在其他适应症的潜在作用,通过IIT研究对这些潜在用途进行探索性研究,药企可以发现药物新的市场机会,延长药物的生命周期。
2、研究成本与效率
l 降低研发成本:药企可以通过IIT研究初步证明了某种药物在特定疾病模型或小样本患者中的有效性,再决定是否进一步投入资源开展大规模的IST研究。
l 加速研发进程:IIT研究设计和实施相对灵活,不需要像 IST 那样遵循严格的注册申报流程和标准,可以更快地启动和开展研究。而且,IIT通常在多个研究中心同时进行,能够加快患者招募速度,缩短数据收集周期。
l 简化研发环节:高质量的IIT可作为直接证据或重要的参考材料用于国家药品监督管理局临床试验申报,特别是作为支持批准新增适应证的重要参考,或可申请豁免Ⅱ期临床。
三、IIT研发的国内外发展现状
在日本,各大国立医院、大学附属医院的医生们都非常热衷发起临床研究,根据“独立行政法人医药品医疗器械综合机构”(PMDA)统计,2004年起,日本IIT的数量逐年增加,从2016年开始更是增加迅猛。日本开展IIT研究的占比已近临床研究总量的80%。

在中国,根据有关统计显示,2021年IIT在临床研究中占比约为59%,特别是在肿瘤领域,IIT的比例从2012年的接近40%已经增长到了2021年的接近50%。尽管IIT的研究数量正在不断增长,但相较于国际上发展成熟的IIT管理体系,我国IIT开展还有诸多问题需要明确和梳理。
表:国内外IIT管理比较

小结
IIT研究与IST研究相辅相成,共同深化药物研究的维度与广度,有效扩充研究数据资源,为循证医学奠定坚实基础。随着相关政策法规的持续健全,IIT研究凭借其高效、创新及高性价比的显著优势,发展态势正逐步向国际水平靠拢,预计将成为药品研发领域的重要支撑力量。
海博特深耕临床CRO领域15年,积累有6000家医疗机构资源及200位专家主委资源,已具备成功运用IIT研究成果豁免药物Ⅱ期临床试验的实践经验,能够为药企提供包括但不限于专家资源对接、研究方案设计优化及临床试验高效运营等在内的全方位技术服务。此外,海博特自主研发了医院科研一体化系统,可通过数字化技术强化质量控制,有效促进医院科研能力提升,确保IIT研究规范且高效地推进,进而赋能药企研发与销售。